积极改善中国ACH诊疗现状 提高对中国罕见病认知

来源:中国网财经时间:2020-09-28 22:44:04

昨日,在“全国罕见病诊疗协作网罕见病注册登记与诊疗规范培训”会上,维昇药业与中国罕见病联盟正式签署战略合作协议,双方将在未来5年内,围绕软骨发育不全(ACH)领域开展一系列举措,改善中国ACH诊疗现状,提高对中国罕见病尤其是ACH的认知,促进中国罕见病整体诊疗水平的提升。

据介绍,双方将在中国软骨发育不全患者中开展多中心患者登记(ApproaCH)研究,包括建立中国ACH患者队列,完成患者现状调查报告,开展疾病负担研究;将推动《中国软骨发育不全临床专家共识(指南)》的制定和开展培训交流活动,提升医务人员对罕见病的诊疗水平,开展疾病科普和宣传教育逐步提升患者对疾病的认知。双方还将重点关注ACH发病机制、产前诊断筛查及检测、疾病诊断及临床管理、疾病危害程度及预后的了解等方面的深入研究,为临床诊疗及预防决策提供依据。

资料显示,尽管罕见病正受到越来越多的关注,但其一直是当今医学难点,具有患病率低、病种繁多、疾病负担重、难诊难治等特点,比如软骨发育不全,由于缺乏流病数据,缺乏有效的治疗药物和诊疗手段,患者存在“无药可医”的现状。

“近年来,我国在罕见病的临床研究工作、诊疗创新、药物可及性等方面得到了快速发展。罕见病联盟充分发挥学会组织作用,整合罕见病临床诊疗、医保、医药企业、社会公益组织等各方优质资源,助力推动医学在罕见病研究方面取得重大突破。“中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康先生指出,此次合作,希望共同推动罕见病的注册登记、标准制定和能力提升,丰富中国罕见病的流行病学数据,为国家制定医保、医药、医疗方面的政策提供决策依据,助推中国罕见病防治与保障事业的发展,实现惠及患者的目标。

上海市儿童罕见病诊治中心主任、上海新华医院主任医师顾学范教授表示,目前,全球对于软骨发育不全的患者尚无根本性的治疗手段,我国普通医生也缺少相关专业知识和临床经验。“软骨发育不全患者容易引发严重的并发症,如脑积水、阻塞性睡眠呼吸暂停等,有较高的死亡风险,该疾病给患者及家庭带来巨大的负担,所以建立针对该类疾病专家共识对于弥补诊疗空白尤为重要。”

维昇药业首席执行官卢安邦表示,未来,维昇将与罕见病联盟展开深层次的合作,同时也会把全球领先的治疗方法及创新药品引入中国,让更多的中国患者更早地受惠于全球先进可靠的治疗方案。

相关阅读

推荐阅读

新荷花再次冲击IPO:配方饮片毛利率下降 部分产品曾因不合格上榜

新荷花再次冲击IPO:配方饮片毛利率下降 部分产

据深交所网站信息显示,日前四川新荷花中药饮片股份有限公司(简称新荷花)创业板IPO申请获受理。这是新荷花方面再一次冲击资本市场:2012年8更多

2020-09-28 22:42:32
中国恒大股价上午大涨近12% 公司经营获七大投行看好

中国恒大股价上午大涨近12% 公司经营获七大投行

在上周末发布公告披露运营数据后,中国恒大(3333 HK)今日迎来股价反弹,截至上午收盘时报每股15 42港元,大幅收涨11 9%,成交13 4万股。当更多

2020-09-28 22:42:05
希斯曼“如瘦”品牌宣传保健功效或涉虚假宣传

希斯曼“如瘦”品牌宣传保健功效或涉虚假宣传

近日,有消费者向中国网财经记者投诉称,其在希斯曼品牌代理处购买的如瘦低聚肽葡萄复合饮品,号称不仅具有清肠排毒、改善便秘、燃脂排脂、更多

2020-09-28 22:41:03
建设银行青岛市分行违法遭罚65万 服务收费质价不符

建设银行青岛市分行违法遭罚65万 服务收费质价不符

银保监会网站昨日公布的青岛银保监局行政处罚信息公开表(青银保监罚决字〔2020〕89号、90号)显示,中国建设银行股份有限公司(以下简称建设更多

2020-09-28 22:38:01
饿了么市场份额下滑 百亿补贴“换马甲”可否收复失地

饿了么市场份额下滑 百亿补贴“换马甲”可否收复

9月25日,上海徐家汇地铁站中的广告牌被统一换成了蓝骑士标志性的蓝色,饿了么在广告中,用自己的名字做文章,如落地成盒了么脱发了么等白更多

2020-09-28 22:31:22
武汉复江地产失信遭法院限制消费

武汉复江地产失信遭法院限制消费

近日,武汉市江汉区人民法院对武汉复江房地产开发有限公司(以下简称武汉复江地产)及该单位法定代表人曾芳发出限制消费令。该限制消费令事由更多

2020-09-27 08:46:58
名创优品逆势保持高调 薄利多销能否长期有效

名创优品逆势保持高调 薄利多销能否长期有效

名创优品逆势保持着高调,这次是赴美上市的计划。9月24日凌晨,名创优品正式向美国证券交易委员会(SEC)递交IPO招股书,拟于纽交所上市,计更多

2020-09-27 08:46:03
游戏《原神》被质疑抄袭的声音淹没 米哈游能否再创辉煌

游戏《原神》被质疑抄袭的声音淹没 米哈游能否再

9月15日由上海米哈游网络科技股份有限公司(以下简称米哈游)耗时数年开发的多平台游戏《原神》PC端顺利上线,手机端也计划在9月28日与玩家见更多

2020-09-27 08:45:40
+ 点击查看更多精彩
电影明星李凤鸣、吴京惊艳亮相第十五届长春电影节
    第十五届长春电影节近日在长春净月潭国家森林隆重开幕,知名影星...